Gentherapie voor ALD

Catherine van Engen, M.D. en Stephan Kemp, Ph.D

Science. 2009 Nov 6;326(5954):818-23.

Het team van Dr Nathalie Cartier en Patrick Aubourg (Saint Vincent de Paul Ziekenhuis, Parijs, Frankrijk) heeft twee jongetjes van 7 jaar met vroege verschijnselen van de cerebrale vorm van adrenoleukodystrofie behandeld met gentherapie. De twee jongens kwamen in aanmerking voor een beenmergtransplantatie, maar er waren geen geschikte donoren.

Er werd beenmerg van de pati├źnten afgenomen. Hieruit werden in het laboratorium stamcellen ge├»soleerd. Vervolgens werd het normale ALD gen in de cellen ingebracht m.b.v. een onschadelijk gemaakt HIV-achtig virus. De jongens ondergingen chemotherapie om te voorkomen dat hun beenmerg nog stamcellen kon aanmaken. Vervolgens werden de gecorrigeerde stamcellen terug gebracht.

De twee jongens werden gedurende 24 en 30 maanden vervolgd. Vijftien procent van de bloedcellen produceerde het normale ALD eiwit gedurende deze periode.

Herhaalde MRI scans van de hersenen en cognitieve tests toonden aan dat de progressie van de ziekte na 14 tot 16 maanden stopte. Dit is vergelijkbaar met het klinische beloop na een normale beenmergtransplantatie.
Foto Patrick Aubourg

Last modified | 2017-11-07